近日，美国制药企业默沙东公司和生物技术企业莫德纳公司宣布，双方联合研发的一种基于mRNA（信使核糖核酸）技术的个体化新抗原疗法，与一种免疫治疗药物联合使用，在针对高危黑色素瘤切除术后预防复发3期临床试验中取得积极结果。消息出来后，全球资本市场沸腾，生物医药板块迎来涨停潮。
业内人士分析，这是全球首个mRNA癌症疗法在3期临床试验达到主要终点，打破了该技术长期局限于传染病预防的边界，也再次印证了mRNA技术在肿瘤治疗领域具备巨大的临床潜力。
mRNA癌症疗法引爆生物医药板块
据了解，双方共同研发的这种基于mRNA技术的个体化新抗原疗法为个体化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（mRNA-4157/940）（以下简称“4157”）联合PD-1抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗，通称“K药”）进行治疗。针对每名黑色素瘤患者肿瘤中独特的突变组合量身定制，旨在训练并激活免疫系统以识别并攻击癌细胞。
3期临床试验结果显示，与单独使用帕博利珠单抗相比，新抗原疗法与该药的联合治疗方案，在无复发生存期和无远处转移生存期方面均取得具有统计学意义和临床意义的改善。
盛诺一家广州公司总经理、医学总监庄时利和对记者表示，这是全球首个mRNA癌症疗法在3期达到主要终点，标志着“个体化新抗原”路线从理论有效走向实证有效。“对照组不是安慰剂，而是已经很有效的K药单药，在如此高的基线上还能做出显著改善，证明了是疫苗带来了额外价值。”
受上述消息影响，全球主要资本市场中的生物医药板块均大幅上涨。美股市场上，在消息宣布日（8月19日），莫德纳公司股价暴涨176.97%，成交额逼近290亿美元，创下该公司上市以来最大单日涨幅；纳斯达克生物科技指数（NBI）大涨6.39%，创六年来最大单日收盘涨幅。
市场情绪迅速传导至A股市场。根据同花顺数据，8月20日，A股市场相关板块亦掀起涨停潮，mRNA产业链全线爆发。疫苗研发端，沃森生物、康希诺、百克生物、智飞生物等多只个股当日强势斩获20CM涨停；上游原料及递送系统端，近岸蛋白、键凯科技等公司同步封板。生物医药板块当日超20只个股触及涨停，各类生物医药ETF与疫苗ETF放量大涨，成交额大幅攀升。
港股市场上，8月20日，康希诺生物盘中暴涨超45%，云顶新耀一度冲高近90%，金斯瑞生物科技、石药集团、中国生物制药等已在mRNA布局的公司均实现大涨。
奥优国际董事长张玥表示，mRNA癌症疗法取得重要进展，再次印证mRNA技术在肿瘤治疗领域具备巨大的临床潜力，也为国内产业提供了重要的参考坐标。在他看来，国内在递送技术、核苷修饰、制剂生产等商业化环节仍有广阔的提升空间，未来需要更多企业的深度参与和持续投入。
个性化治疗成本虽高但仍可控
上述消息意味着mRNA癌症疗法在临床上取得了里程碑式的突破，但其高昂的成本问题依然是业界普遍担忧的焦点。这款主打“一人一剂”的个性化疗法注定价格不菲，其在全球范围内的商业化推广将面临成本考验。
针对这一痛点，庄时利和指出，该疗法的高昂成本主要源于其高度个体化的定制属性。由于每位患者的疫苗都需要进行独立的批次生产，无法通过传统的大规模量产来摊薄成本。但其价格天花板不会达到CAR-T细胞疗法那样令人望而却步的量级。相较于CAR-T疗法需要采集患者T细胞、在体外进行复杂改造后再回输的繁琐工艺，4157采用的是脂质纳米颗粒（LNP）直接肌肉注射的方式。因此，其高昂的费用并非来自mRNA原料本身，而是个体化生产带来的批次不可复用成本。
在定价预期方面，庄时利和认为，该疫苗的价格体系大体可以参考PD-1抑制剂。以PD-1刚进入中国市场时，每位患者每年的治疗费用约为15万至20万美元。随后，在医保谈判和国内同类产品竞争的双重推动下，患者的自付费用已大幅降至每年10万元人民币以内。由于4157在临床应用中必须联合PD-1使用，从整体定价策略来看，其价格不太可能比PD-1高出一个量级。
针对该疗法“预防复发”而非“直接治疗癌症”的定位，庄时利和表示，目前，该疗法主要针对的是高危黑色素瘤术后辅助治疗，旨在清除术后可能残留的微小癌细胞，从而降低复发和转移的风险。这一精准的适应症定位，既体现了其作为术后防复发手段的独特临床价值，也明确了其在当前阶段的应用边界，避免了有些人将其神化为能够直接治愈晚期癌症的“万能神药”。
庄时利和表示，作为海外医疗咨询与服务机构，盛诺一家曾帮助众多国内患者第一时间应用到国际前沿疗法。比如PD-1、CAR-T，以及首个三期成功的胰腺癌泛RAS靶向药RMC-6236等，在海外临床试验阶段，都有国内患者成功入组。包括4157这款疫苗，针对盛诺一家服务的一位赴美治疗的黑色素瘤患者，美国医生也曾将其作为备选方案讨论过，但进一步评估后发现该患者患的是黏膜黑色素瘤，而4157相关研究针对的主要是皮肤黑色素瘤，最终没有入组。“我们可以帮助患者了解全球正在开展哪些相关研究、哪些医院有相应项目，并根据公开的入组标准进行前期信息匹配，再与相应医院或者研究团队沟通。我们要做的是让患者在正确的时间，找到正确的专家，看到足够完整的治疗选择。”他说。
“癌症临床试验的匹配非常精细。同样是黑色素瘤，皮肤型、黏膜型和葡萄膜型可能对应完全不同的研究。”庄时利和建议，患者应先把病理报告、影像、基因检测等资料整理完整，通过海外专家远程会诊或提交给相应研究团队做初步评估。
国内企业仍需练好研发“慢功夫”
相较而言，我国在mRNA研究领域仍有差距。张玥表示，国内同类项目整体仍处于早期临床阶段。
庄时利和坦言，国内在生产工艺、原料供应、递送系统等上游环节虽已建立起较为完整的产业基础，但真正的差距在于抗原设计、临床设计和数据积累这些需要长期沉淀的“慢功夫”。
张玥认为，国内企业在临床转化成熟度上仍显不足，晚期管线较为稀缺。以当前备受关注的个性化肿瘤新抗原mRNA疫苗为例，云顶新耀的EVM16在2026年AACR（美国癌症研究协会）年会上公布了首次人体数据，9例患者中有8例诱导出新抗原特异性T细胞反应，1例获得确认的部分缓解（PR），但样本量依然较小。
除了临床数据的差距，底层技术与产业链的短板同样不容忽视。张玥指出，原始创新与基础专利方面，mRNA骨架修饰、LNP核心可电离脂质的基础专利目前仍由国外企业主导，国内企业多集中在外围工艺优化方面；产业链深层环节仍存在“卡脖子”问题，高端微流控生产设备、高精度层析填料等仍高度依赖进口。
张玥认为，整体而言，国内mRNA产业已经跨过了“能不能做”的门槛，正在攻克“做得好不好、能不能商业化”的核心命题。接下来3年到5年是行业分化期，拥有自主技术平台、扎实临床数据、成本控制能力的企业会逐步跑出来，单纯靠概念跟风的项目会加速出清。
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